近日，一款治療脊髓性肌肉萎縮癥(下稱SMA)的藥物Spinraza(中文名諾西那生鈉，下稱S藥)引起公眾熱議，原因是該藥在澳大利亞售價(jià)為41澳元(約合人民幣205元)，在國內(nèi)的價(jià)格竟高達(dá)70萬人民幣一針，導(dǎo)致患者家庭處境艱難。

SMA是一種基因突變的常染色體隱性遺傳病，又被稱為“嬰幼兒遺傳病殺手”。由于運(yùn)動(dòng)功能受損，肌肉無力，患者不能坐立行走，重癥者的生命里程不足兩年。1/10000的發(fā)病率讓SMA成為較為常見的罕見病，給無數(shù)家庭帶來深深的痛苦。早在2018年5月，SMA就被列入國家衛(wèi)健委等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》中。

風(fēng)頭浪尖的S藥，則是美國百健(Biogen)研發(fā)，全球首個(gè)SMA精準(zhǔn)靶向治療藥物。自從2016年在美國上市，S藥先后在歐盟、日韓等國家獲批用于治療SMA。

2019年2月25日，百健和昆泰聯(lián)合提交的S藥注射液(諾西那生鈉注射液)在中國的上市申請(qǐng)(JXHS1800032)獲得國家食藥監(jiān)局正式批準(zhǔn)，在國內(nèi)的整個(gè)審批周期不到六個(gè)月，并于4月28日正式上市，成為國內(nèi)首個(gè)能治療SMA的藥物。目前已經(jīng)有部分試點(diǎn)醫(yī)院開始嘗試這種療法，但還沒有納入國家醫(yī)保體系。

而另外兩種治療SMA的藥物——羅氏的R藥(Risdiplam)和諾華的Z藥(Zolgensma)均未在國內(nèi)上市。和S藥一樣，上述兩種藥物也是公認(rèn)的“天價(jià)藥”。

專利保護(hù)期內(nèi)，S藥價(jià)格由百健自行定價(jià)，因此在全球價(jià)格都居高不下。不同國家或地區(qū)的衛(wèi)生部門只能進(jìn)行相應(yīng)的衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)評(píng)估，再和藥企談判，計(jì)算出使用新療法將為患者帶來額外健康和生活質(zhì)量的費(fèi)用，制定最優(yōu)方案。相當(dāng)多的國家或地區(qū)，通過基金會(huì)或高成本醫(yī)療補(bǔ)償系統(tǒng)，實(shí)現(xiàn)了這種“天價(jià)藥”的全額報(bào)銷。

2017年， 23歲的香港患者周佩珊以僅余可活動(dòng)的兩根手指撰寫引入罕見病新藥計(jì)劃書，向林鄭月娥發(fā)表公開信。之后香港特區(qū)政府通過“特別用藥計(jì)劃”將部分罕見病藥納入醫(yī)管局藥物清單，有經(jīng)濟(jì)困難的病人可以向撒瑪利亞基金或關(guān)愛基金的醫(yī)療援助項(xiàng)目請(qǐng)相關(guān)藥費(fèi)資助。

撒瑪利亞基金及關(guān)愛基金是香港特區(qū)政府一直以來為病人提供經(jīng)濟(jì)援助的主要途徑。前者為病人提供援助以應(yīng)付部分“自費(fèi)購買醫(yī)療項(xiàng)目”或新療法的費(fèi)用(俗稱安全網(wǎng))，但超出醫(yī)管局資助范圍的或不屬安全網(wǎng)范圍內(nèi)的昂貴自費(fèi)藥物，病人需自行承擔(dān)藥物費(fèi)用;而關(guān)愛基金則向病人資助購買價(jià)錢極度昂貴、以及未能納入社會(huì)安全網(wǎng)的藥物。

2018年百健在上市前啟動(dòng)了特別用藥計(jì)劃，為9名香港SMA患者免費(fèi)提供治療，這一計(jì)劃于2018年5月開始，12月結(jié)束。此外，香港其余SMA患者的購藥費(fèi)用均可以在申請(qǐng)基金會(huì)后被全部報(bào)銷。

據(jù)香港醫(yī)管局2017至2019年度數(shù)據(jù)，關(guān)愛基金資助購買極度昂貴藥物項(xiàng)目的資助總額約為1億元，而在32宗獲批個(gè)案中，有22宗個(gè)案為SMA病人，平均每人所獲的資助金額為348萬元。

不過要獲得S藥所屬的“符合條件的患者購買超貴藥物(包括治療罕見疾病的藥物)補(bǔ)貼”，患者必須是香港特別行政區(qū)的永久居民，而且還要經(jīng)過由醫(yī)學(xué)社會(huì)工作者(MSW)進(jìn)行的家庭財(cái)務(wù)評(píng)估，證明確實(shí)有經(jīng)濟(jì)困難。在亞洲其他區(qū)域，日本針對(duì)SMA患者的醫(yī)保也很全面。

日本衛(wèi)生部認(rèn)為，鑒于這種罕見病的患者人數(shù)很少，“財(cái)政影響將是有限的。”一名高級(jí)官員稱。具體而言，未滿2歲的SMA患者的自付費(fèi)用占總費(fèi)用的20%。但是，由于日本中央和市政府幾乎支付了補(bǔ)貼計(jì)劃中的所有費(fèi)用，因此實(shí)際支付的金額很少。

韓國的情況要復(fù)雜一些。從2019年4月8日起，韓國將S藥納入醫(yī)保報(bào)銷名單。該藥劑在韓國的售價(jià)高達(dá)每瓶9230萬韓元(約合人民幣54萬元)。但在醫(yī)保報(bào)銷賠付后，根據(jù)患者收入情況，每年只需81萬至580萬韓元不等(約人民幣4800元至3.4萬元)。

S藥進(jìn)韓國的醫(yī)保之路，過程相當(dāng)不順。2017年12月S藥在韓國獲得許可。次年4月，百健向韓國健康保險(xiǎn)審查評(píng)估處申請(qǐng)報(bào)銷，但韓國藥品報(bào)銷評(píng)估委員會(huì)多次拒絕討論這一問題。2018年11月，該委員會(huì)裁定S藥報(bào)銷計(jì)劃需要重新評(píng)估。到了12月，S藥才通過報(bào)銷批準(zhǔn)。2019年1月29日，百健與韓國健康保險(xiǎn)審查評(píng)估處開始價(jià)格談判,在三輪談判未果后，最終在3月15日的最終談判中確定了報(bào)銷價(jià)格。

韓國民眾也在談判中充當(dāng)了重要的角色，SMA患者和家屬寫信要求22名國民議會(huì)衛(wèi)生福利委員會(huì)成員勸說政府批準(zhǔn)S藥報(bào)銷。他們還向保健福祉部長樸寧虎、總統(tǒng)文在寅發(fā)過類似信件。

韓國約有150名SMA的患者，據(jù)估計(jì)，患者在初次治療期間需要服用4次負(fù)荷劑量，之后每4個(gè)月服用一次維持劑量，因此韓國每年需要承擔(dān)的醫(yī)保報(bào)銷金額將達(dá)到上百億韓元。

國內(nèi)媒體報(bào)道中屢次提到的澳大利亞，2018年6月1日起，S藥就被澳大利亞“藥品福利計(jì)劃(PBS)”納入，但患者仍需支付相當(dāng)費(fèi)用。直到2020年1月，據(jù)PBS數(shù)據(jù)顯示，所有18歲以下的1型，2型和3a型的SMA患者，只需要41澳元(約合人民幣205元)就可購買一瓶S藥——澳大利亞政府為此付出的代價(jià)是每年2.41億澳元。

但是，患者必須符合PBS資格，持有澳大利亞醫(yī)?？ɑ騼?yōu)惠卡。

在歐盟，包括德國、法國、意大利、葡萄牙、奧地利、盧森堡、波蘭和羅馬尼亞等國家也都批準(zhǔn)了S藥的大筆報(bào)銷。

在美國，S藥主要靠商業(yè)保險(xiǎn)和部分州的醫(yī)療補(bǔ)助來將它的價(jià)格降低到可承受范圍內(nèi)。目前已有170多種商業(yè)保險(xiǎn)計(jì)劃批準(zhǔn)納入該藥。同時(shí)，有28個(gè)州的醫(yī)療補(bǔ)助委員會(huì)覆蓋S藥。但以上商業(yè)保險(xiǎn)計(jì)劃和醫(yī)療補(bǔ)助往往僅提供給美國居民。

哪怕有上述先例，一項(xiàng)如此昂貴的藥物在被批準(zhǔn)使用到政府為此買單之間仍然有極為漫長的距離。正如歐洲藥品管理局的批準(zhǔn)使S藥在理論上可以同時(shí)提供給28個(gè)國家/地區(qū)的歐盟所有SMA患者，但每個(gè)歐盟國家隨后都必須決定其醫(yī)療保險(xiǎn)系統(tǒng)是否涵蓋該治療方法，需要與百健單獨(dú)協(xié)商價(jià)格。

8月5日，據(jù)紅星新聞，國家醫(yī)保局信訪辦工作人員稱，諾西那生鈉注射液自2019年在國內(nèi)上市以來，已被納入醫(yī)保談判日程，國家希望和相關(guān)藥企談判，將藥物價(jià)格降下來，從而滿足患者需要。