9月10日晚，君實(shí)生物宣布，由公司自主研發(fā)的抗PD-1單抗特瑞普利單抗(拓益)治療鼻咽癌已于近日獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的突破性療法認(rèn)定(BreakthroughTherapyDesignation)。特瑞普利單抗成為首個(gè)獲得FDA突破性療法認(rèn)定的國(guó)產(chǎn)抗PD-1單抗，這是繼2020年5月特瑞普利單抗治療鼻咽癌獲得FDA孤兒藥認(rèn)證后又一重要注冊(cè)進(jìn)展。

君實(shí)生物首席執(zhí)行官李寧博士表示：“FDA授予的突破性療法認(rèn)定，是對(duì)特瑞普利單抗在鼻咽癌治療領(lǐng)域已顯示出的臨床療效的肯定。君實(shí)生物作為本土創(chuàng)新藥企，重視鼻咽癌、肺癌、肝癌等中國(guó)高發(fā)瘤種的免疫療法開(kāi)發(fā)。在探索過(guò)程中，我們發(fā)現(xiàn)其他國(guó)家和地區(qū)也有相當(dāng)數(shù)量患者的生命正在受到鼻咽癌的威脅。獲得突破性療法認(rèn)定，將有助于我們及早滿足這些患者的臨床需求。我們將與FDA密切協(xié)作，保障藥品開(kāi)發(fā)計(jì)劃的高效實(shí)施，讓特瑞普利單抗在全球范圍內(nèi)惠及更多患者。”

突破性療法源于《美國(guó)食品和藥物管理局安全及創(chuàng)新法案》(FDASIA)的規(guī)定，適用于治療嚴(yán)重或危及生命的疾病且初步臨床證據(jù)顯示出顯著優(yōu)于現(xiàn)有療法的藥品，旨在加速該藥品的開(kāi)發(fā)和審評(píng)程序，是繼快速通道、加速批準(zhǔn)、優(yōu)先審評(píng)之后，F(xiàn)DA又一重要的新藥評(píng)審?fù)ǖ?。根?jù)規(guī)定，獲得突破性藥物療法認(rèn)證的藥物開(kāi)發(fā)過(guò)程將獲得包括FDA高層官員在內(nèi)的更加密切的指導(dǎo)及多種形式的支持，保障在最短時(shí)間內(nèi)為患者提供新的治療選擇。本次特瑞普利單抗治療鼻咽癌獲得FDA突破性療法認(rèn)定能夠顯著地支持并加速特瑞普利單抗在美國(guó)的商業(yè)化開(kāi)發(fā)計(jì)劃。

在國(guó)內(nèi)，2020年4月，君實(shí)生物向國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)遞交的特瑞普利單抗用于治療既往接受過(guò)二線及以上系統(tǒng)治療失敗的復(fù)發(fā)╱轉(zhuǎn)移鼻咽癌新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)獲得受理，并于7月被NMPA納入優(yōu)先審評(píng)程序。這也是全球首個(gè)抗PD-1單抗治療復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移性鼻咽癌的新藥上市申請(qǐng)。此外，特瑞普利單抗聯(lián)合化療作為復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者一線治療方案的三期臨床研究JUPITER-02研究(NCT03581786)已完成入組。